Por Raquel Luiza,
A agência reguladora de medicamentos do Reino Unido concedeu autorização para o uso do primeiro tratamento de terapia genética do mundo contra a anemia falciforme. Essa decisão promete oferecer uma nova esperança para milhares de pessoas que sofrem dessa doença debilitante no país.
O tratamento, chamado Casgevy, é o primeiro do tipo a ser licenciado, utilizando a avançada ferramenta de edição genética CRISPR. Essa tecnologia, laureada com o Prêmio Nobel em 2020, representa um marco significativo no tratamento de condições genéticas complexas. A aprovação foi recomendada para pacientes com mais de 12 anos que sofrem de anemia falciforme ou talassemia.
Anteriormente, o principal tratamento duradouro para a anemia falciforme era o transplante de medula óssea, um procedimento complexo e caro. No entanto, a nova terapia oferece uma perspectiva de cura, algo antes considerado inalcançável. Na anemia falciforme, uma mutação genética resulta na produção de hemoglobina anormal, conhecida como hemoglobina S, que leva à deformação das hemácias e complicações graves.
O processo de produção do Casgevy envolve uma etapa de quimioterapia seguida pela coleta de células da medula óssea dos pacientes. Essas células são então modificadas usando a tecnologia CRISPR-Cas-9 para corrigir o gene defeituoso, antes de serem reintroduzidas nos pacientes. Estudos preliminares mostraram resultados promissores, com muitos pacientes relatando melhora significativa e redução dos sintomas.
Embora os resultados sejam animadores, os custos associados à terapia genética ainda são uma preocupação. O tratamento de um único paciente pode custar milhões de dólares, levantando questões sobre acessibilidade e distribuição equitativa.
Além do Reino Unido, espera-se que a terapia também seja aprovada em breve pela FDA nos Estados Unidos, abrindo caminho para um novo capítulo no tratamento da anemia falciforme em todo o mundo.
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